Gen tedavisinde yeni bir yöntem deneniyor

ABD'de ilk kez bir hastanın vücuduna zerk edilen virüs vasıtasıyla gen düzenleme tedavisi yapılmaya başlandı.

Bilim adamları, California eyaletinde metabolik Hunter sendromu hastası 44 yaşındaki Brian Madeux'a, düzenleyici gen ve DNA'sını titizlikle kesecek genetik malzemenin milyarca kopyasının, enfeksiyona yol açmaması için değişikliğe uğratılan bir virüs vasıtasıyla damar yoluyla zerk edildiğini açıkladı.

Başarılı olması halinde yöntemin, gen tedavisi alanında yeni bir sayfa açması ümit ediliyor.

Tedavide kullanılan çinko parmak nükleazın, moleküler bir makas gibi DNA'nın belirli bir parçasını keseceği, buraya yeni genin sızacağı ve hücreyi hastada eksik olan enzimi üretmeye yönlendireceği belirtildi.

Deneyi yürüten Oakland Hastanesinden doktor Paul Harmatz, hastalığın tedavisi için karaciğer hücrelerinin sadece yüzde 1'inin düzeltilmesi gerektiğini söyledi.

Bugüne kadar hastalığı nedeniyle 26 ameliyat geçiren Madeux, "Bu riski göze almayı istedim. Umarım bana ve diğer insanlara yardım eder." dedi.

Tedavinin ilk işaretlerinin bir ay içinde görülebileceği, 3 ay içinde işe yarayıp yaramadığının anlaşılacağı ifade edildi.